W 2024 r. udało się utrzymać wysoki wskaźnik finansowania nowych terapii — zrefundowano 17 nowych cząsteczkowskazań. Co ważne, niektóre nowoczesne terapie zostały zrefundowane i stały się dostępne dla polskich chorych w ciągu kilkunastu miesięcy po ich rejestracji przez EMA. Dzięki tym działaniom standardy leczenia hematologicznego w Polsce utrzymują się na wysokim poziomie – mówi prof. Ewa Lech-Marańda, podsumowując rok 2024 w hematologii.
Hematologia jest bardzo dynamicznie rozwijającą się dziedziną medycyny. Co roku Europejska Agencja Leków rejestruje od kilku do kilkunastu nowych leków do stosowania w nowotworowych i nienowotworowych chorobach krwi. W ciągu ostatnich lat obserwujemy w Polsce ogromny postęp w refundacji nowych terapii w obszarze hematologii. W latach 2019-2023 zostało zrefundowanych 75 nowych cząsteczkowskazań w 26 rozpoznaniach hematologicznych, zarówno nowotworowych, jak i nienowotworowych. Dzięki temu został zapewniony dostęp do nowoczesnych terapii przede wszystkim dla pacjentów z opornymi lub nawrotowymi postaciami nowotworów układu krwiotwórczego i chłonnego.
W 2024 r. udało się utrzymać wysoki wskaźnik finansowania nowych terapii — zrefundowano 17 nowych cząsteczkowskazań. Co ważne, niektóre nowoczesne terapie zostały zrefundowane i stały się dostępne dla polskich chorych w ciągu kilkunastu miesięcy po ich rejestracji przez EMA. Dzięki tym działaniom standardy leczenia hematologicznego w Polsce utrzymują się na wysokim poziomie.
W 2024 r. rozszerzono w 100 proc. dostęp refundacyjny do immunoterapii i leków celowanych w pierwszej linii leczenia w odniesieniu do chorych na:
- przewlekłą białaczkę limfocytową (ibrutynib + wenetoklaks, zanubrutynib, rozszerzenie wskazań dla wenetoklaksu z obinutuzumabem);
- chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (polatuzumab wedotyny w połączeniu z immunochemioterapią);
- chłoniaka Hodgkina (brentuksymab wedotyny w połaczeniu z chemioterapią);
- szpiczaka plazmocytowego (daratumumab w połaczeniu z lenalidomidem i deksametazonem u chorych niekwalifikujących się do przeszczepienia autologicznych krwiotwórczych komórek macierzystych).
Dużym wyzwaniem refundacyjnym i jednocześnie bardzo wyczekiwaną decyzją było udostępnienie nowoczesnych przeciwciał dwuswoistych oraz rozszerzenie dostępu do terapii CAR-T, co udało się w 2024 r. zrealizować w odniesieniu do:
- mosunetuzumabu (oporny lub nawrotowy chłoniak grudkowy);
- glofitamabu i epkorytamabu (oporny lub nawrotowy chłoniak rozlany z dużych komórek B);
- teklistamabu (oporny lub nawrotowy szpiczak plazmocytowy);
- breksukabtagenu autoleucel (oporna lub nawrotowa ostra białaczka limfoblastyczna);
- aksykabtagenu autoleucel (pierwotna oporność i wczesny nawrót chłoniaka rozlanego z dużych komórek B).
Ponadto do nowoczesnej immunoterapii uzyskali w 2024 r. dostęp pacjenci z nawrotem rzadkich chłoniaków skórnych T-komórkowych (mogamulizumab) oraz chorzy na ultrarzadką immunologiczną zakrzepową plamicę małopłytkową (kaplacyzumab).
Aktualnie kilka ważnych terapii pozostaje nadal w procesie refundacyjnym, tak więc jest szansa, że polscy chorzy uzyskają do nich dostęp w 2025 r. W przypadku niektórych terapii, jak np. CAR-T dla chorych na szpiczaka plazmocytowego, czekamy, aż odpowiednie podmioty odpowiedzialne złożą wnioski refundacyjne.
Niewątpliwie jednak najtrudniejszym zadaniem będzie uzyskanie refundacji szeroko rozumianego leczenia wspomagającego zarówno dla chorych hematoonkologicznych, jak i po transplantacjach szpiku. Chodzi o leczenie przeciwwirusowe (mirabawir), przeciwgrzybicze (kosztochłonne antybiotyki przeciw grzybom kropidlakowym, np. amfoterycyna liposomalna, izawukonazol) i przeciwbakteryjne (kosztochłonne antybiotyki skuteczne w zakażeniach wielolekoopornymi szczepami bakteryjnymi), a także leczenie zespołu niedrożności zatok wątrobowych po transplantacji szpiku (defibrotyd), zespołu uwalniania cytokin i tzw. neurotoksyczności immunologicznej (tocilizumab, anakinra), które występują po zastosowaniu CAR-T oraz wtórnego przeładowania żelazem (deferasiroks).
W większości z tych wskazań klinicznych będą musiały być wykorzystane inne niż wnioski podmiotów odpowiedzialnych mechanizmy refundacyjne. Należy podkreślić, że znaczenie prowadzenia wysokiego standardu terapii wspomagającej jest priorytetowe i kluczowe dla uzyskania wysokiej skuteczności leczenia przeciwnowotworowego i wydłużenia przeżycia chorych.
Równolegle do trwającego postępu w dostępie do nowoczesnych terapii dla pacjentów hematologicznych potrzebne są zmiany w organizacji opieki nad nimi, mające na celu jej kompleksowość i skoordynowanie, niezależnie od miejsca zamieszkania chorych. Aby ten cel zrealizować, zaproponowałam, ze wsparciem środowiska hematologów i organizacji pacjenckich, projekt Krajowej Sieci Hematologicznej (KSH), który wcześniej powinien być poprzedzony pilotażem. Projekt rozporządzenia wprowadzającego pilotaż KSH został przedłożony do konsultacji publicznych w sierpniu ubiegłego roku, poprawiony zgodnie z uwagami złożonymi w trybie tych konsultacji i od końca 2023 r. oczekuje na dalsze procedowanie.
Pilotaż KSH opiera się na trzech głównych elementach: referencyjności ośrodków hematologicznych i ich wzajemnej współpracy w celu zapewnienia koordynowanej i kompleksowej opieki dla pacjentów hematologicznych opartej na ścieżkach pacjentów oraz monitorowaniu jakości procesu diagnostyczno-terapeutycznego i jakości funkcjonowania nowego modelu organizacyjnego. W ramach pilotażu planujemy przygotować standardy postępowania oparte na konkretnych ścieżkach diagnostyczno-terapeutycznych dla pacjentów z siedmioma nowotworami krwi.
Ważnym elementem pilotażu będzie współpraca ośrodków hematologicznych z lekarzami POZ w zakresie diagnostyk i opieki przewlekłej nad pacjentami z nowotworami krwi. Celem KSH jest zatem poprawa dostępności do diagnostyki i leczenia hematoonkologicznego, ale również zadbanie o jakość wykonywanych procedur diagnostyczno-leczniczych, tak aby poprawić rokowanie i wydłużyć przeżycie pacjentów z nowotworami krwi.
Źródło: pulsmedycyny.pl
